바이오

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기 술 명
난치성 근육질환 치료용 화합물 개발
연 구 자
다런윌리엄스(생명과학부)
문 의 처
문희곤062-715-3077hgmoon@gist.ac.kr
소개자료
기술개요

- 근육감소증과 근이영양증과 같은 난치성 골격근 질환치료를 위한 저분자물질 기반의 신약 후보물질 개발 기술임

- 선별된 후보물질은 근육재생의 초기단계인 근육분화 과정을 촉진하였으며, 근섬유의 크기감소를 완화하는 효능을 보임

- 근육의 단백질 대사에 관여하는 주요 단백질(Atrogin-1, FoxO3a)의 발현을 조절함(Mechanism of action)

기술의 특징/우수성

- 소 동물(쥐)를 이용하여 후보물질의 생체 내 독성평가 및 근육감소증 완화 효능을 검증한 결과를 토대로 비임상시험 진입을 준비 중임

- 현행 근육감소증 및 근이영양증 치료제와는 달리 광범위한 환자에 적용이 가능하며, 저분자 기반의 치료제로서 기존 바이오의약품과 비교했을 때 가격경쟁력을 가지고 있음

- 본 화합물의 적응증으로 난치성 희귀질환을 포함하므로 FDA 인허가에 유리할 것으로 사료됨

주요기능/사양
응용분야

- Sarcopenia 치료제

- Muscular dystrophy