치매 예방 및 치료용 유전자 치료제
문희곤
hgmoon@gist.ac.kr
062-715-3077
기술개요
- 노인성 질환인 알츠하이머의 대표적 발병원인 중 하나는“뇌세포 주변 아밀로이드베타 단백질 침적”으로 알려짐
- 본 연구진은 순무 모자이크바이러스(Turnip mosaic virus, TuMV)의 단백질 분해효소인 Nuclear Inclusion a protease가 아밀로이드베타를 특이적으로 분해하한다는 발견에 착안하여 본 기술을 개발
기술의 특징/우수성
- 본 기술은 알츠하이머 환자의 뇌 조직에 Nia protease 유전자삽입을 위한 유전자치료제(Lenti Virus, Adeno-associated Virus에 NIa 유전자를 탑재) 기술
- 쥐를 이용한 효능 시험을 완료하였으며, 현재 개를 이용한 효능 및 독성 시험 진행중
- 유사기술의 경우 치매증상을 지연시켜주는 효과만을 기대할 수 있는 반면 본 기술은 치료효과도 기대해 볼 수 있음
주요기능/사양
응용분야
- 퇴행성신경질환 예방 또는 치료용 약제학적 조성물(적용대상: 인간 또는 애완견) ※ NIa protease 유전자가 삽입된 Nenti virus 또는 AAV Virus를 알츠하이머 환자의 뇌 조직에 직접 주사